AI-medicijn voor longfibrose bereikt fase 3-studies

Sophie Jansen · 2026-07-07

Een mijlpaal voor kunstmatige intelligentie in de farmacie: Insilico Medicine heeft een medicijn tegen idiopathische pulmonale fibrose (IPF) naar fase 3-klinische studies gebracht. Het middel, rentosertib, is volledig ontdekt en ontwikkeld met behulp van AI. Dit is een van de eerste keren dat een AI-ontdekt medicijn zo ver komt in het testtraject. IPF is een ernstige longziekte waarbij littekenweefsel de longcapaciteit vernietigt. Patiënten hebben na diagnose gemiddeld nog twee tot vier jaar te leven. Er is geen genezing, alleen behandelingen die de ziekte vertragen. Dat maakt de komst van een nieuw medicijn hoopvol. ### Hoe werkt rentosertib? Rentosertib remt een specifiek enzym, TNIK, dat een sleutelrol speelt bij ontstekingen en fibrose. Het medicijn wordt oraal ingenomen, wat het gebruiksgemak vergroot. In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten in 22 Chinese ziekenhuizen kregen deelnemers een placebo of 30 mg of 60 mg rentosertib per dag, gedurende 12 weken. De resultaten waren veelbelovend. Patiënten die 60 mg per dag namen, zagen hun longcapaciteit (gemeten als geforceerde vitale capaciteit) met gemiddeld 98,4 mL toenemen. In de placebogroep daalde de longcapaciteit met 20,3 mL. Dat is een verschil van bijna 120 mL. De bijwerkingen waren beheersbaar en vergelijkbaar met de placebogroep. ### AI als motor achter de ontdekking Insilico Medicine gebruikt een eigen AI-platform, Pharma.AI, dat uit meerdere modules bestaat. PandaOmics speurt naar nieuwe biologische doelwitten. Het systeem verwerkt enorme datasets: genomics, klinische studies, wetenschappelijke literatuur en patenten. Zo bouwt het netwerkmodellen die verborgen verbanden blootleggen. PandaOmics wees TNIK aan als het belangrijkste doelwit voor IPF. Dit eiwit bleek een centraal knooppunt in signaleringsroutes die fibrose en ontsteking aansturen, zoals Wnt, TGF-β en JNK. De software gebruikte een 'hallmarks-of-aging'-framework om doelwitten te scoren op hun rol in verouderingsprocessen. > "IPF is een van de duidelijkste klinische voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking en cellulaire veroudering samenkomen," zegt Feng Ren, PhD, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. "Rentosertib is niet ontdekt door een conventioneel doelwit te nemen en simpelweg meer stoffen te screenen. Het kwam uit een biologie-eerste, verouderingsgeïnformeerde AI-workflow." ### Generatieve chemie in actie Na de doelwitselectie neemt Chemistry42 het over. Dit is geen traditionele high-throughput screening. Chemistry42 doorzoekt geen bestaande bibliotheken, maar gebruikt Generative Tensorial Reinforcement Learning om moleculen te bouwen die perfect passen in het eiwitdoelwit. Het systeem balanceert structurele pasvorm met farmacologische eigenschappen. Het team synthetiseerde precies 79 fysieke moleculen. De 55e iteratie werd geselecteerd voor preklinische tests. Dit verkortte de tijd van projectstart tot kandidaatselectie aanzienlijk. ### Wat betekent dit voor de toekomst? De Amerikaanse FDA gaf rentosertib in februari 2023 de 'Orphan Drug Designation', een status voor zeldzame ziekten. Dat versnelt de ontwikkeling. Als fase 3 succesvol is, kan dit medicijn een doorbraak betekenen voor IPF-patiënten. Maar ook breder: het bewijst dat AI in staat is om nieuwe, effectieve medicijnen te vinden op een manier die traditionele methoden overstijgt. Voor bedrijven die AI inzetten voor medicijnontwikkeling is dit een krachtig voorbeeld. Het laat zien dat AI niet alleen hypotheses genereert, maar ook daadwerkelijk leidt tot goedgekeurde behandelingen. De komende jaren worden cruciaal om te zien of deze technologie de farmaceutische industrie blijvend verandert.