AI-geneesmiddel voor longfibrose bereikt fase III-studies

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine heeft een belangrijke mijlpaal bereikt: hun door AI ontdekte medicijn tegen idiopathische longfibrose (IPF) gaat naar fase III-klinische studies. Dit is niet zomaar een stap vooruit – het laat zien dat kunstmatige intelligentie écht kan helpen bij het vinden van nieuwe behandelingen. Voor de farmaceutische wereld is dit een concreet bewijs dat AI verder kan komen dan alleen vroege veiligheidstesten. ### Wat is IPF en waarom is dit medicijn belangrijk? IPF is een ernstige longziekte waarbij littekenweefsel de longcapaciteit langzaam vernietigt. Patiënten hebben gemiddeld nog twee tot vier jaar te leven na de diagnose. Het AI-ontdekte medicijn, rentosertib, pakt de onderliggende oorzaken aan door een specifiek enzym te remmen: de TRAF2- en NCK-interagerende kinase. Het wordt oraal ingenomen, wat het gebruiksgemak vergroot. ### De klinische studie: wat liet het zien? In een gerandomiseerd onderzoek met 71 patiënten verdeeld over 22 Chinese locaties, kregen deelnemers ofwel een placebo ofwel 30 mg of 60 mg rentosertib per dag, gedurende 12 weken. De resultaten waren veelbelovend: - Patiënten die 60 mg per dag kregen, zagen hun longcapaciteit (forced vital capacity) met gemiddeld 98,4 mL toenemen. - De placebogroep verloor juist 20,3 mL longcapaciteit. - Bijwerkingen bleven beperkt en vergelijkbaar met wat je zou verwachten. De Amerikaanse FDA gaf het medicijn in februari 2023 al een 'Orphan Drug Designation', een speciale status voor zeldzame ziekten. ### Hoe vond AI het juiste doelwit? Het hele proces draait om Pharma.AI, het eigen computersysteem van Insilico Medicine. Dit systeem bestaat uit verschillende modules die elk een specifieke taak hebben. #### PandaOmics: het brein achter de ontdekking PandaOmics is de motor die nieuwe biologische doelwitten identificeert. Het verwerkt enorme hoeveelheden data: genen, klinische studies, wetenschappelijke artikelen en patenten. Het systeem bouwt netwerkmodellen van biologische processen en gebruikt causale redeneringen om verborgen verbanden te vinden. Zo ontdekte PandaOmics dat het eiwit TNIK een centrale rol speelt bij fibrose en ontsteking. Het reguleert meerdere signaalroutes, zoals Wnt, TGF-β en NF-κB. Dit was een slimme zet, want bestaande medicijnen richten zich vaak op andere, minder effectieve doelen. > "IPF is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking en celveroudering samenkomen," zegt Dr. Feng Ren, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. "Rentosertib kwam niet uit een conventionele aanpak, maar uit een AI-workflow die biologie centraal stelde." ### Chemistry42: moleculen bouwen op maat Na de doelwitselectie komt Chemistry42 in actie. Dit systeem gebruikt generatieve tensoriële bekrachtigingsleren om nieuwe moleculen te ontwerpen die perfect passen in het eiwitdoelwit. Het doorzoekt geen bestaande bibliotheken, maar bouwt ze zelf. Het team synthetiseerde slechts 79 fysieke moleculen om te testen. De 55e variant werd gekozen voor verdere ontwikkeling. Dit laat zien hoe efficiënt AI kan zijn: van start tot preklinische kandidaat duurde het veel korter dan bij traditionele methoden. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze doorbraak bewijst dat AI niet alleen een hype is, maar een krachtig hulpmiddel kan zijn in de zoektocht naar nieuwe medicijnen. Voor IPF-patiënten biedt het hoop op een effectievere behandeling. En voor de bredere farmaceutische industrie is dit een signaal dat AI-gedreven ontdekkingen de komende jaren vaker de kliniek zullen halen. Het is nog te vroeg om te zeggen of rentosertib de standaardbehandeling wordt, maar de vooruitzichten zijn positief. We houden deze ontwikkeling zeker in de gaten.