AI-geneesmiddel voor longfibrose bereikt fase III-onderzoeken

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine heeft een belangrijke mijlpaal bereikt: hun AI-ontdekte medicijn tegen idiopathische longfibrose (IPF) gaat naar fase III-onderzoeken. Dit is niet zomaar een stapje vooruit; het is een enorme sprong voor de hele sector van computerondersteunde medicijnontwikkeling. We hebben het hier over een medicijn dat volledig door kunstmatige intelligentie is geïdentificeerd en nu de laatste grote testfase ingaat. IPF is een vreselijke ziekte die je longen langzaam in littekenweefsel verandert. Je ademhaling wordt steeds slechter. De meeste patiënten overleven gemiddeld nog twee tot vier jaar na de diagnose. Het AI-medicijn heet rentosertib en het pakt de onderliggende oorzaken van de ziekte aan door een specifiek enzym te remmen. ### De klinische studie In een gerandomiseerd onderzoek werden 71 patiënten verdeeld over 22 Chinese ziekenhuizen. De ene groep kreeg een placebo, de andere kreeg het echte medicijn. De onderzoekers gaven dagelijks 30 mg of 60 mg rentosertib, gedurende 12 weken. De resultaten waren veelbelovend. Patiënten die 60 mg per dag kregen, zagen hun longfunctie met gemiddeld 98,4 ml verbeteren. Ter vergelijking: de placebogroep verloor juist 20,3 ml. Dat is een verschil van bijna 120 ml. De bijwerkingen bleven binnen de perken en kwamen overeen met wat je normaal zou verwachten. In februari 2023 gaf de Amerikaanse FDA het medicijn een 'Orphan Drug Designation'. Dat is een speciale status voor zeldzame ziekten, wat het ontwikkelingsproces versnelt en vereenvoudigt. ### Hoe AI het target heeft gevonden Het hele proces draait op Pharma.AI, het eigen computersysteem van Insilico Medicine. Dit systeem bestaat uit verschillende modules die elk een specifieke taak hebben. **PandaOmics** is de motor voor de eerste fase: het vinden van het juiste biologische target. Het systeem verwerkt enorme hoeveelheden data: genen, klinische studies, wetenschappelijke artikelen en patenten. Het bouwt daarmee complete netwerken van hoe biologische processen samenhangen. - Het systeem identificeerde TNIK als het belangrijkste target voor IPF. - TNIK bleek een centrale schakel in processen zoals fibrose en ontsteking. - De keuze was gebaseerd op een verouderingsraamwerk, waarbij targets worden gescoord op hun rol in meerdere verouderingsmechanismen. Feng Ren, de Chief Scientific Officer van Insilico Medicine, zegt hierover: "IPF is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarbij fibrose, chronische ontsteking en cellulaire veroudering samenkomen. Rentosertib is niet ontdekt door simpelweg duizenden stoffen te testen. Het kwam voort uit een biologie-eerst, verouderingsgericht AI-werkproces." ### Generatieve chemie in actie Na de target-identificatie komt **Chemistry42** in beeld. Dit systeem doet niet aan traditionele high-throughput screening. Het zoekt niet in bestaande bibliotheken van moleculen. In plaats daarvan gebruikt het generatieve tensoriële versterkingsleren om compleet nieuwe moleculen te bouwen die precies in het eiwit passen. Het systeem balanceert daarbij de vorm van het molecuul met de gewenste farmacologische eigenschappen. Uiteindelijk werden er 79 fysieke moleculen gesynthetiseerd om te testen. Het team koos de 55e iteratie om door te laten gaan naar preklinische tests. Dit gerichte proces verkortte de tijd van projectstart tot kandidaatkeuze aanzienlijk. Deze aanpak laat zien hoe AI de farmaceutische industrie kan transformeren. In plaats van jarenlang miljoenen stoffen te screenen, kun je nu in enkele maanden een kandidaat vinden die op alle fronten geschikt is.