AI-geneesmiddel voor IPF gaat naar fase III-onderzoek

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine zet een grote stap in de wereld van AI-ontdekte medicijnen. Hun middel tegen idiopathische pulmonale fibrose (IPF) gaat nu naar fase III-onderzoek. Dat is geen klein bier -- het betekent dat een door kunstmatige intelligentie gevonden medicijn de veiligheidstests heeft doorstaan en nu op grotere schaal wordt getest op effectiviteit. ### Wat is IPF en waarom is dit belangrijk? IPF is een ernstige longziekte waarbij littekenweefsel de longcapaciteit langzaam vernietigt. Patiënten hebben na diagnose meestal nog twee tot vier jaar te leven. Er is dus dringend behoefte aan betere behandelingen. Het AI-ontdekte medicijn, rentosertib, remt een specifiek enzym (TNIK) dat een sleutelrol speelt in het ziekteproces. ### De klinische studie: wat liet het zien? In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten op 22 locaties in China kregen deelnemers ofwel een placebo, ofwel 30 mg of 60 mg rentosertib per dag. Na 12 weken zagen de onderzoekers een opvallend verschil: - Patiënten die 60 mg per dag namen, verbeterden hun longfunctie met gemiddeld 98,4 mL (gemeten als geforceerde vitale capaciteit). - De placebogroep verloor juist 20,3 mL longcapaciteit. De bijwerkingen waren beheersbaar en verschilden niet veel van wat je normaal zou verwachten. De Amerikaanse FDA gaf het middel in februari 2023 al een 'Orphan Drug Designation', wat de ontwikkeling versnelt. ### Hoe vond AI dit medicijn? Het verhaal achter rentosertib is minstens zo interessant als de resultaten zelf. Insilico Medicine gebruikt een eigen AI-platform genaamd Pharma.AI, dat uit meerdere onderdelen bestaat. #### PandaOmics: de speurneus voor biologische doelen PandaOmics is de motor die nieuwe aangrijpingspunten voor medicijnen ontdekt. Het systeem verwerkt enorme hoeveelheden data: genen, klinische studies, wetenschappelijke literatuur en patenten. Het bouwt netwerken van biologische verbanden en zoekt naar verborgen oorzaken van ziektes. Het systeem wees TNIK aan als hét doelwit voor IPF. Dat is opvallend, want bestaande medicijnen richten zich op heel andere moleculen. PandaOmics zag dat TNIK een centrale schakel is in meerdere ontstekings- en littekenvormingsprocessen, waaronder de Wnt-, TGF-β- en Hippo-signaalroutes. Feng Ren, PhD, mede-CEO van Insilico Medicine, zegt: "IPF is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking en cellulaire veroudering samenkomen. Rentosertib is niet ontdekt door simpelweg een bestaand doelwit te nemen en meer stoffen te testen. Het kwam uit een biologie-eerst, verouderingsgerichte AI-workflow die TNIK verbond met fibrotische en inflammatoire mechanismen." #### Chemistry42: de moleculenbouwer Zodra het doelwit bekend is, gaat Chemistry42 aan de slag. Dit systeem gebruikt geen bestaande bibliotheken met stoffen. Het past 'Generative Tensorial Reinforcement Learning' toe om nieuwe moleculen te ontwerpen die precies in het eiwit passen. Het balanceert vorm en functie -- alsof je een sleutel maakt die perfect past in een slot, maar ook nog eens sterk en veilig is. Van de 79 moleculen die Chemistry42 genereerde, koos het team de 55e om verder te ontwikkelen. Dat is een indrukwekkend efficiënt proces: normaal gesproken worden honderdduizenden stoffen gescreend. Hier waren het er minder dan tachtig. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze fase III-studie is een belangrijke mijlpaal voor AI in de farmacie. Als rentosertib ook in grotere studies zijn waarde bewijst, kan het een nieuw tijdperk inluiden: medicijnen die niet door toeval, maar door intelligent ontwerp worden gevonden. Voor IPF-patiënten biedt het hoop op een behandeling die de ziekte echt aanpakt, niet alleen de symptomen verzacht.