AI-geneesmiddel voor IPF bereikt fase III trials

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine zet een grote stap: hun door AI ontdekte medicijn voor idiopathische longfibrose (IPF) gaat naar fase III van klinische onderzoeken. Dit is niet zomaar een doorbraak—het is een mijlpaal voor de hele sector van computationele medicijnontdekking. Want laten we eerlijk zijn, AI-geneesmiddelen hebben vaak moeite om van de tekentafel naar echte patiënten te komen. Hier hebben we eindelijk een empirisch bewijs dat het kan. ### Wat is IPF en waarom is dit belangrijk? IPF is een vreselijke ziekte. Het vernietigt langzaam het vermogen van je longen om zuurstof op te nemen, door littekenweefsel dat zich ophoopt in het longweefsel. Patiënten hebben gemiddeld nog twee tot vier jaar te leven na de diagnose. Dat is schrijnend. Het AI-ontdekte medicijn, rentosertib, pakt de onderliggende mechanismen aan door een specifiek enzym te remmen: TRAF2- en NCK-interagerende kinase (TNIK). Het wordt oraal ingenomen, wat het gebruiksgemak vergroot.  ### De klinische studie: cijfers die spreken In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten verdeeld over 22 Chinese locaties, kregen deelnemers ofwel een placebo ofwel 30 mg of 60 mg rentosertib per dag, gedurende 12 weken. De resultaten waren indrukwekkend: de groep die 60 mg kreeg, zag een gemiddelde toename van 98,4 mL in geforceerde vitale capaciteit (FVC)—een maat voor longfunctie. Ter vergelijking: de placebogroep verloor juist 20,3 mL. Dat is een verschil van bijna 120 mL. En de veiligheid? Beheersbaar. Bijwerkingen kwamen niet vaker voor dan verwacht. In februari 2023 gaf de Amerikaanse FDA al een 'Orphan Drug Designation' aan rentosertib, wat de weg vrijmaakt voor versnelde ontwikkeling.  ### Hoe AI de ontdekking mogelijk maakte Het verhaal achter rentosertib is minstens zo fascinerend als de resultaten zelf. Insilico Medicine gebruikt een eigen AI-platform genaamd Pharma.AI, dat uit verschillende modules bestaat. Laten we ze even uit elkaar halen. #### PandaOmics: de speurneus voor biologische targets PandaOmics is de eerste stap. Het systeem slurpt enorme hoeveelheden biologische data op: genomics, klinische onderzoeksresultaten, wetenschappelijke literatuur, patentinformatie—noem het maar op. Het bouwt daaruit complexe netwerkmodellen van hoe biologische processen werken. En dan past het causale inferentie toe om verborgen verbanden te vinden tussen genen en ziektes. In het geval van IPF wees PandaOmics naar TNIK als de belangrijkste target. Dat is opvallend, want bestaande medicijnen richten zich op heel andere routes, zoals receptor tyrosine kinases. TNIK bleek een centrale schakel te zijn in meerdere signaalroutes die fibrose en ontsteking aansturen: Wnt, TGF-β, Hippo/YAP-TAZ, JNK en NF-κB. Het systeem integreerde ook een 'hallmarks-of-aging'-framework, waarbij targets werden gescoord op hun betrokkenheid bij verouderingsmechanismen, chronische ontsteking en extracellulaire matrix-remodellering. > “IPF is een van de duidelijkste klinische voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking, extracellulaire matrix-remodellering en cellulaire veroudering samenkomen,” zegt Feng Ren, PhD, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. “Rentosertib is niet ontdekt door te starten met een conventionele target en simpelweg meer verbindingen te screenen. Het kwam voort uit een biologie-eerst, verouderings-geïnformeerde AI-workflow die TNIK koppelde aan fibrotische en inflammatoire ziektemechanismen, en vervolgens generatieve chemie gebruikte om een kandidaat te creëren met de eigenschappen die nodig zijn voor klinische ontwikkeling.” #### Chemistry42: de moleculaire architect Zodra de target bekend is, komt Chemistry42 in beeld. Dit is geen traditionele high-throughput screening, waarbij miljoenen stoffen willekeurig worden getest. Nee, Chemistry42 gebruikt Generative Tensorial Reinforcement Learning om moleculen te bouwen die precies in de eiwitbindingzak passen. Het balanceert structurele pasvorm met farmacologische eigenschappen zoals stabiliteit en veiligheid. Het resultaat? Van de 79 fysieke moleculen die werden gesynthetiseerd, koos het team de 55e iteratie om verder te ontwikkelen. Dat is ongelooflijk efficiënt: van projectstart tot preklinische kandidaat in een fractie van de gebruikelijke tijd. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze fase III-studie is niet alleen goed nieuws voor IPF-patiënten. Het bewijst dat AI-gestuurde medicijnontdekking werkt. Het laat zien dat je met de juiste algoritmes en data niet alleen sneller, maar ook slimmer nieuwe medicijnen kunt vinden. En dat opent de deur naar behandelingen voor andere complexe, leeftijdsgerelateerde ziektes. Natuurlijk zijn er nog hordes te nemen. Fase III is groot en duur, en niet elk medicijn haalt de eindstreep. Maar de vooruitzichten zijn hoopvol. Insilico Medicine heeft een blauwdruk neergelegd die de hele industrie kan inspireren. Dus, of je nu een professional bent in AI of in de farmaceutische wereld, dit is een verhaal om in de gaten te houden. Want als AI één ding kan, is het wel patronen herkennen die wij mensen over het hoofd zien. En dat kan levens redden.