AI-geneesmiddel voor IPF bereikt fase III trials

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine zet een grote stap vooruit: hun AI-ontdekte medicijn tegen idiopathische pulmonale fibrose (IPF) gaat nu naar fase III klinische studies. Dit is niet zomaar nieuws – het laat zien dat kunstmatige intelligentie écht kan helpen bij het vinden van nieuwe behandelingen. Voor de sector van computationele geneesmiddelenontdekking is dit een belangrijk bewijs: een AI-medicijn dat de vroege veiligheidstests doorstaat en nu op grotere schaal wordt getest op effectiviteit. ### Wat is IPF en waarom is dit medicijn bijzonder? IPF is een ernstige longziekte waarbij littekenweefsel de ademhaling steeds moeilijker maakt. Patiënten hebben gemiddeld nog twee tot vier jaar na de diagnose. Het AI-ontdekte medicijn, rentosertib, werkt door een specifiek enzym (TNIK) te remmen dat een sleutelrol speelt in de ziekteprocessen. Het wordt oraal ingenomen, wat het gebruiksgemak vergroot. ### De klinische studie: wat liet de data zien? In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten in 22 Chinese centra werden twee dosissen getest: 30 mg en 60 mg per dag, gedurende 12 weken. De resultaten waren veelbelovend: - Patiënten die 60 mg per dag kregen, zagen hun longfunctie (gemeten als geforceerde vitale capaciteit) met gemiddeld +98,4 mL verbeteren. - In de placebogroep daalde de longfunctie met 20,3 mL. - Bijwerkingen waren beheersbaar en kwamen niet vaker voor dan verwacht. De Amerikaanse FDA gaf rentosertib in februari 2023 de 'Orphan Drug Designation', een status die de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten stimuleert. ### Hoe AI de ontdekking versnelde Het verhaal achter rentosertib is minstens zo interessant als de resultaten zelf. Insilico Medicine gebruikte hun eigen AI-platform, Pharma.AI, dat uit meerdere modules bestaat. **PandaOmics: de target-ontdekker** Deze engine analyseert enorme hoeveelheden biologische data: genen, klinische studies, wetenschappelijke literatuur en patenten. Het bouwt netwerken van hoe eiwitten met elkaar samenwerken. In dit geval identificeerde PandaOmics TNIK als een centraal knooppunt in fibrose en ontsteking – iets wat traditionele methoden over het hoofd hadden gezien. > “IPF is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking en cellulaire veroudering samenkomen,” zegt Feng Ren, PhD, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. “Rentosertib is niet ontdekt door een conventioneel target te nemen en simpelweg meer stoffen te testen. Het kwam uit een biologie-eerste, AI-gestuurde workflow die TNIK verbond met fibrotische en inflammatoire mechanismen.” **Chemistry42: de molecuulbouwer** Nadat het target was gevonden, ging Chemistry42 aan de slag. In plaats van miljoenen bestaande moleculen te doorzoeken, gebruikt deze engine Generative Tensorial Reinforcement Learning om compleet nieuwe moleculen te ontwerpen die precies in het eiwit passen. Van de 79 fysieke moleculen die werden gesynthetiseerd, koos het team de 55e iteratie voor verdere ontwikkeling. Dit verkortte de tijd van projectstart tot preklinische kandidaat aanzienlijk. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze doorbraak laat zien dat AI niet alleen een hype is, maar daadwerkelijk nieuwe medicijnen kan opleveren. Voor professionals in de farmaceutische sector is het een signaal: AI-tools zoals PandaOmics en Chemistry42 worden steeds volwassener. Ze kunnen helpen om sneller en gerichter kandidaat-geneesmiddelen te vinden, met minder trial-and-error. Het is nog te vroeg om te zeggen of rentosertib de markt zal halen – fase III studies zijn groot en onvoorspelbaar. Maar de weg ernaartoe is al indrukwekkend. Een AI die een ouderdomsziekte aanpakt door een compleet nieuw target te vinden? Dat klinkt als sciencefiction, maar het gebeurt nu in het echt.