AI-geneesmiddel voor IPF bereikt fase III: doorbraak in medicijnontdekking

Sophie Jansen · 2026-07-07

Stel je voor: een computer die een nieuw medicijn ontwerpt, van begin tot eind. Klinkt als sciencefiction, maar het gebeurt nu echt. Het bedrijf Insilico Medicine heeft een AI-ontdekt geneesmiddel tegen idiopathische pulmonale fibrose (IPF) naar fase III-klinische studies gebracht. Dat is een enorme stap voorwaarts voor de hele sector van computationele geneesmiddelenontdekking. ### Wat is IPF precies? IPF is een ernstige longziekte waarbij het longweefsel steeds meer littekens vertoont. De longen worden stugger, waardoor ademhalen steeds moeilijker wordt. Patiënten hebben na diagnose gemiddeld nog twee tot vier jaar te leven. Er is dus dringend behoefte aan betere behandelingen. Het AI-ontdekte medicijn heet rentosertib. Het remt een specifiek enzym, TNIK, dat een centrale rol speelt in de ontstekings- en fibroseprocessen in de longen. En het mooie: je kunt het gewoon als pil innemen. ### De klinische studie: cijfers die spreken In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten in 22 Chinese ziekenhuizen kregen deelnemers ofwel een placebo, ofwel 30 mg of 60 mg rentosertib per dag. Na twaalf weken waren de resultaten opvallend: - Patiënten die 60 mg per dag kregen, zagen hun longfunctie (gemeten als geforceerde vitale capaciteit, FVC) met gemiddeld 98,4 mL toenemen. - In de placebogroep daalde de FVC juist met 20,3 mL. Dat is een significant verschil. De bijwerkingen bleven bovendien beheersbaar en verschilden niet van wat je normaal zou verwachten. De Amerikaanse FDA gaf het middel in februari 2023 al de 'Orphan Drug Designation', een status die de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten versnelt. ### Hoe werkt de AI achter deze doorbraak? Het hele traject is gebaseerd op Pharma.AI, een eigen computermodel van Insilico Medicine. Dit model bestaat uit verschillende onderdelen die elk een specifieke taak hebben. #### PandaOmics: de speurneus voor doelen De eerste stap is het vinden van het juiste biologische doelwit. PandaOmics analyseert enorme hoeveelheden data: genen, eiwitten, resultaten van eerdere studies, medische literatuur en patenten. Het bouwt een compleet netwerkmodel van hoe cellen met elkaar communiceren. Vervolgens gebruikt het algoritme causale verbanden om te ontdekken welke eiwitten een sleutelrol spelen in ziekten. In het geval van IPF wees PandaOmics naar TNIK. Dat is een ander eiwit dan de doelen van bestaande medicijnen, die vaak op een ander type receptor (receptortyrosinekinasen) mikken. Het systeem zag dat TNIK een centraal knooppunt is in meerdere signaalroutes die fibrose en ontsteking aansturen, zoals Wnt, TGF-β, Hippo/YAP-TAZ, JNK en NF-κB. #### Chemistry42: de moleculaire architect Zodra het doelwit bekend is, gaat Chemistry42 aan de slag. Dit is geen traditionele high-throughput screening waarbij miljoenen stoffen worden getest. Nee, dit systeem gebruikt 'Generative Tensorial Reinforcement Learning' om zelf nieuwe moleculen te ontwerpen die precies in het eiwit passen. Het balanceert structuur, stabiliteit en farmacologische eigenschappen. Het resultaat? Van de 79 moleculen die het systeem genereerde, werd de 55e geselecteerd voor verdere ontwikkeling. Dat is ongelooflijk efficiënt. Normaal gesproken kost het jaren om van een idee naar een kandidaat-medicijn te komen; hier ging het veel sneller. ### Een citaat van de wetenschapper Feng Ren, PhD, mede-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine, zegt het treffend: > "IPF is een van de duidelijkste klinische voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking, extracellulaire matrixremodellering en cellulaire veroudering samenkomen. Rentosertib is niet ontdekt door te starten met een conventioneel doelwit en simpelweg meer stoffen te screenen. Het kwam voort uit een biologie-eerst, verouderings-geïnformeerde AI-workflow die TNIK verbond aan fibrotische en inflammatoire ziektemechanismen, en vervolgens generatieve chemie gebruikte om een kandidaat-medicijn te creëren met de eigenschappen die nodig zijn voor klinische ontwikkeling." ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze doorbraak laat zien dat AI niet alleen een hype is, maar daadwerkelijk nieuwe medicijnen kan opleveren. Het is een proof-of-concept voor de hele industrie. Als rentosertib ook in fase III succesvol blijkt, kan het een gamechanger zijn voor patiënten met IPF. En wie weet, misschien worden binnenkort ook andere ziekten op deze manier aangepakt.