AI-geneesmiddel voor IPF bereikt fase III

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine zet een grote stap: hun AI-ontdekte medicijn voor idiopathische longfibrose (IPF) gaat naar fase III-onderzoeken. Dit is niet zomaar een mijlpaal; het laat zien dat kunstmatige intelligentie écht nieuwe behandelingen kan vinden. Voor de sector is dit een bewijs dat AI-receptoren verder komen dan alleen vroege tests. ### Wat is IPF en waarom is dit belangrijk? IPF is een slopende longziekte die littekenweefsel in de longen veroorzaakt. De ademhaling wordt steeds moeilijker, en de gemiddelde overleving na diagnose is slechts twee tot vier jaar. Bestaande medicijnen remmen de ziekte maar een beetje, dus er is dringend behoefte aan iets beters. Het AI-geïdentificeerde medicijn heet rentosertib. Het pakt de TRAF2- en NCK-interacterende kinase aan, een eiwit dat een sleutelrol speelt in de onderliggende ontstekings- en fibroseprocessen. Patiënten slikken het gewoon als een pil, wat het gebruik makkelijk maakt. ### De klinische studie: wat liet het zien? In een gerandomiseerde studie met 71 patiënten op 22 locaties in China kregen deelnemers of een placebo, of 30 mg of 60 mg rentosertib per dag, gedurende 12 weken. - De groep met 60 mg per dag liet een gemiddelde toename van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) zien van **+98,4 mL**. - De placebogroep verloor juist **20,3 mL** aan longcapaciteit. - Bijwerkingen waren beheersbaar en vergelijkbaar met de placebogroep. De Amerikaanse FDA gaf het middel in februari 2023 al een 'Orphan Drug Designation', wat de ontwikkeling versnelt. ### Hoe vond AI dit doelwit? Het hele proces draait om Pharma.AI, het eigen platform van Insilico Medicine. Dit systeem bestaat uit verschillende modules die elk een deel van de puzzel oplossen. #### PandaOmics: de speurneus voor biologische targets PandaOmics is de eerste stap: het analyseert enorme hoeveelheden data – genen, klinische studies, wetenschappelijke artikelen, patenten – en bouwt netwerkmodellen van biologische processen. Het gebruikt causale inferentie om verborgen verbanden te vinden. Zo ontdekte PandaOmics dat TNIK (TRAF2- en NCK-interacterende kinase) de centrale schakel is in fibrose en ontsteking, via meerdere signaalroutes zoals Wnt, TGF-β en Hippo/YAP-TAZ. Het systeem keek ook naar verouderingsmechanismen, want IPF is typisch een leeftijdsgebonden ziekte. > “IPF is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde ziekte waarin fibrose, chronische ontsteking, extracellulaire matrix-remodellering en cellulaire veroudering samenkomen,” zegt Feng Ren, PhD, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. > “Rentosertib is niet ontdekt door een conventioneel doelwit te nemen en simpelweg meer stoffen te screenen. Het kwam uit een biologie-eerst, verouderingsgeïnformeerde AI-workflow die TNIK koppelde aan fibrotische en inflammatoire mechanismen, en daarna generatieve chemie gebruikte om een kandidaat met de juiste eigenschappen te maken.” ### Chemistry42: moleculen ontwerpen op maat Na targetselectie neemt Chemistry42 het over. In plaats van miljoenen stoffen te testen, bouwt dit systeem met generatieve tensoriële reinforcement learning moleculen die precies in het eiwitdoelwit passen. Het balanceert structuur met farmacologische eigenschappen. Het team synthetiseerde precies **79 fysieke moleculen** om te testen. De 55e iteratie werd gekozen voor preklinisch onderzoek. Dit proces verkort de tijd van projectstart tot kandidaat aanzienlijk. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze studie laat zien dat AI niet alleen een hype is, maar echt nieuwe medicijnen kan vinden. Voor IPF-patiënten biedt het hoop op een behandeling die de oorzaak aanpakt, niet alleen de symptomen. En voor de farmaceutische industrie is het een blauwdruk voor snellere, slimmere ontdekkingen. We houden de fase III-resultaten nauwlettend in de gaten. Als rentosertib ook in grotere studies werkt, kan het de standaardzorg voor IPF veranderen.