AI-geneesmiddel voor longfibrose bereikt fase III-trials

Sophie Jansen · 2026-07-07

Insilico Medicine heeft een belangrijke mijlpaal bereikt: hun AI-ontdekte medicijn tegen idiopathische pulmonale fibrose (IPF) gaat naar fase III-klinische onderzoeken. Dit is niet zomaar een stapje verder – het is een enorme sprong voor de hele sector van computationele geneesmiddelenontdekking. We hebben het hier over een AI-medicijn dat de vroege veiligheidscontroles heeft doorstaan en nu zijn effectiviteit in een late fase moet bewijzen. ### Wat is IPF precies? IPF is een vreselijke ziekte die je longen langzaam laat verstikken. Littekenweefsel hoopt zich op in de longblaasjes, waardoor ademen steeds moeilijker wordt. Patiënten hebben na diagnose gemiddeld nog maar twee tot vier jaar te leven. Het is een van de duidelijkste voorbeelden van een leeftijdsgerelateerde aandoening, waarbij fibrose, chronische ontsteking en celveroudering samenkomen. Het AI-ontdekte medicijn heet rentosertib. Het remt een specifiek enzym, TNIK, dat een centrale rol speelt in de signaleringsroutes die fibrose en ontsteking aansturen. En het mooie? Je kunt het gewoon als pil innemen. ### De klinische proef: wat liet de data zien? Een gerandomiseerde studie met 71 patiënten verdeeld over 22 Chinese onderzoekscentra gaf hoopvolle resultaten. Patiënten kregen ofwel een placebo, ofwel 30 mg of 60 mg rentosertib per dag, gedurende 12 weken. - De groep die 60 mg per dag kreeg, zag hun longfunctie (gemeten als geforceerde vitale capaciteit) met gemiddeld 98,4 mL toenemen. - De placebogroep verloor juist 20,3 mL longcapaciteit. - Bijwerkingen bleven beheersbaar en verschilden niet significant van de placebogroep. De Amerikaanse FDA gaf het middel al in februari 2023 een 'Orphan Drug Designation', wat de weg vrijmaakt voor versnelde ontwikkeling. ### Hoe vond AI dit medicijn? Het hele traject draait om Pharma.AI, het eigen computerplatform van Insilico Medicine. Dit systeem bestaat uit verschillende slimme onderdelen die elk hun eigen taak hebben. **PandaOmics** is de speurneus. Het verwerkt enorme hoeveelheden biologische data – van genexpressie tot klinische studies en patenten – om verborgen verbanden te vinden. In plaats van de gebruikelijke receptoreiwitten te pakken, wees het systeem TNIK aan als de beste target voor IPF. Waarom? Omdat TNIK een knooppunt is in meerdere signaalroutes die fibrose en ontsteking aanjagen, zoals Wnt, TGF-β en NF-κB. > "Rentosertib is niet ontdekt door een conventionele target te nemen en simpelweg meer stoffen te screenen," zegt Feng Ren, PhD, Co-CEO en Chief Scientific Officer van Insilico Medicine. "Het kwam uit een biologie-eerst, verouderingsgerichte AI-workflow die TNIK verbond aan fibrotische en inflammatoire ziektemechanismen." **Chemistry42** is de moleculaire architect. In plaats van bestaande bibliotheken af te speuren, bouwt het systeem met Generative Tensorial Reinforcement Learning compleet nieuwe moleculen die precies in het doelwiteiwit passen. Van de 79 moleculen die het systeem ontwierp, werd de 55e iteratie geselecteerd voor preklinische tests. Dit verkortte de tijd van projectstart tot kandidaatselectie aanzienlijk. ### Wat betekent dit voor de toekomst? Deze doorbraak laat zien dat AI niet alleen geschikt is voor het vinden van bestaande medicijnen, maar ook voor het ontdekken van totaal nieuwe kandidaten. Het is een empirisch bewijs dat computationele geneesmiddelenontdekking werkt. Voor de 15.000 Nederlanders die met longfibrose leven, biedt dit hoop op een effectievere behandeling. En voor de sector? Dit is het signaal dat AI-geneesmiddelen de kliniek binnenkomen.